AI 制药往临床走：一次 2a 期随机试验证明了什么，哪些数字仍要逐案核对
Insilico Medicine 用生成式 AI 设计的 TNIK 抑制剂 rentosertib 完成了特发性肺纤维化的随机 2a 期试验，结果发表在 Nature Medicine；分期、适应症与疗效数字仍要回到论文和试验登记号。
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“AI 制药”最容易被说成一件事的地方，是把公司公告、会议海报和“这个分子是 AI 发现的”混成同一句话。可核的写法只有一种：只看有期刊论文或试验登记号支撑的那条，并把它放回具体适应症、分期和终点里读。
能核到的一次随机试验
Insilico Medicine 的 rentosertib（原编号 ISM001-055）是可以逐条核对到底的案例。论文把它描述为一种用生成式 AI 设计的小分子 TNIK 抑制剂，而 TNIK 这个靶点本身也是用生成式 AI 找到的，适应症是特发性肺纤维化（IPF）。结果发表在 Nature Medicine（原文，2025-06-03 在线，2025 年 8 月期）。
试验设计是多中心、双盲、随机、安慰剂对照的 2a 期，治疗 12 周，分四组：30 mg 每日一次（18 人）、30 mg 每日两次（18 人）、60 mg 每日一次（18 人）、安慰剂（17 人）。登记号 NCT05938920，登记信息显示申办方为 InSilico Medicine Hong Kong Limited、分期为 Phase 2、状态为已完成。
论文说了什么，没说什么
主要终点是安全性：至少出现一次“治疗中出现的不良事件”的比例四组接近——72.2%（13/18）、83.3%（15/18）、83.3%（15/18），安慰剂组 70.6%（12/17）。论文的表述是治疗相关严重不良事件比例低且组间相当，最常见的导致停药的事件与肝毒性或腹泻有关。
疗效是次要终点，也是转述时最容易变形的地方：60 mg 每日一次组的用力肺活量（FVC）平均变化为 +98.4 ml（95% CI 10.9–185.9），安慰剂组为 −20.3 ml（95% CI −116.1–75.6）。论文自己的结论是安全、耐受良好，值得在更大规模、更长周期的试验中继续研究——这既不是“已被证明有效”，也不是 3 期试验的结果。
读者要引用时该查哪里
论文开篇写明：尽管生成式化学进展很大，仍很少有 AI 发现或 AI 设计的药物进入人体临床试验。所以转述时值得守住三条：适应症（这篇只写了 IPF）、分期（2a 期）、终点类型（安全性是主要终点，FVC 是次要终点）。“18 个月对 5–7 年”“客观缓解率 48%”“2030 年前研发周期缩短 60%”这类数字仍然缺少可核对的一手来源，不宜写成行业事实；要引用某个具体分子，回到试验登记号和期刊原文，本站不替公司公告里的“AI 发现”做背书。
（2026 年 10 月 12 日修订：原稿泛举 Insilico、Recursion、Exscientia 与晶泰科技“都有公开管线”，未能逐条核到一手来源，改为只写有论文与试验登记号可核的一条；同时删去“周期在缩短、管线在变多”这一无出处的趋势判断。）